論文掲載のお知らせ：PPRプラットフォーム技術を応用した筋強直性ジストロフィー1型治療薬の有効性を実証

エディットフォース株式会社（所在地：福岡県福岡市、代表取締役社長：小野高。以下「当社」）は、山口大学大学院医学系研究科・中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科・望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループとの共同研究における研究成果に関する論文が2025年4月17日（日本時間）に米科学誌「Science Translational Medicine」に掲載されましたので、お知らせします。

本研究では、共同で開発した筋強直性ジストロフィー1型（以下「当該疾患」）の原因となる異常RNAに特異的に結合するPPRタンパク質（CUG-PPR1）をマウスに1回投与するだけで長期間継続して筋症状の改善がみられ、免疫反応や副作用も最小限にとどまったことが示されました。

本研究の成果は、現時点では根本的な治療薬のない難病である当該疾患に対する治療法開発への道を拓くものであり、当社のPPRプラットフォーム技術の革新性・有効性が示されたものと評価しています。

当該疾患の治療薬をいち早く患者さんにお届けすべく、引き続き開発を推進してまいります。

論文情報
- 掲載誌：Science Translational Medicine
- 掲載日時：2025年4月17日（木）午前3時（日本時間）
- 論文タイトル：Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model
- 著者：Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2, and Masayuki Nakamori2,3‡
- 所属：1. エディットフォース株式会社
　　　2. 大阪大学大学院医学系研究科　神経内科学
　　　3. 山口大学大学院医学系研究科　臨床神経学講座
　　　* 同等貢献、‡ 責任著者
- DOI：10.1126/scitranslmed.adq2005